L'utilisation des CAR-T cells dans les maladies auto-immunes

L'utilisation des CAR-T cells dans les maladies auto-immunes était le sujet de la 2ème session d’immunologie médicale organisée par le CEnI au congrès SFI/SPI de Toulouse, à travers 2 présentations complémentaires consacrées à l’adulte et à l’enfant.

La question sous jacente était : Les CAR-T cells ouvrent-elles la voie à des rémissions durables sans immunosuppresseurs dans les maladies auto-immunes ?

Deux orateurs sont intervenus dans cette session :

🔹 Maxime TEISSEYRE (CHU de Nice) a présenté le rationnel et les avancées cliniques des CAR-T dans les maladies auto-immunes sévères et réfractaires. En permettant une déplétion profonde du compartiment B, notamment tissulaire, les CAR-T anti-CD19 pourraient favoriser une « remise à zéro » immunologique. Les rémissions observées sans immunosuppresseurs dans le lupus, les myopathies inflammatoires et la sclérodermie systémique ouvrent des perspectives majeures. Le développement de nouvelles cibles, comme BCMA, et de CAR-T à expression transitoire élargit encore le champ des approches explorées.

🔹 Maurine Jouret (Hospices Civils de Lyon) a abordé les promesses et les enjeux spécifiques des maladies auto-immunes à début pédiatrique. Sa revue des données publiées jusqu’en août 2026 identifie 26 patients traités avant l’âge de 18 ans : un signal d’efficacité encourageant, mais des effectifs encore très limités et des données non contrôlées. Chez ces enfants, l’enjeu est considérable : prévenir les lésions irréversibles et épargner potentiellement des décennies d’exposition aux corticoïdes et aux immunosuppresseurs.

Les orateurs ont rappelé que pour intéressante qu’elle soit, cette approche doit s’accompagner d’une évaluation rigoureuse de son rapport bénéfice-risque et d’un suivi prolongé. Les suspensions récentes d’essais de CAR-T dans les maladies auto-immunes par Novartis et Bristol Myers Squibb, à la suite de signaux de sécurité — dont trois événements d’IEC-HS d’évolution fatale dans le programme Novartis — rappellent cette nécessité. L’analyse de ces événements doit permettre de mieux préciser les mécanismes en cause, les facteurs de risque et les conditions d’utilisation de ces traitements. En pédiatrie, cette évaluation doit également intégrer la reconstitution immunitaire, la vaccination, la croissance, la puberté et la préservation de la fertilité.

Ces échanges soulignent la nécessité d’essais prospectifs, d’une sélection précise des patients et d’un suivi prolongé, au sein de centres experts associant les compétences cliniques et de thérapie cellulaire.

Merci aux deux intervenants pour cet éclairage sur une évolution majeure de l’immunologie thérapeutique ! Merci également aux Pr Roland Liblaud et Sébastien Viel pour la modération de cette session ainsi qu'à la SFI et notamment au comité local d'organisation (Nicolas Fazilleau) qui a permis à ce congrès d'être une grande réussite.